Документом спрощується процедура реєстрації деяких лікарських засобів та доступу на український ринок медикаментів, які отримали у США та ЄС статус орфанних. Йдеться про засоби, призначені для лікування таких хвороб, як туберкульоз, ВІЛ/СНІД, вірусні гепатити, та тяжких онкологічних, рідкісних захворювань.

Тобто, скасовується реєстрація в Україні таких лікарських засобів із застосуванням тривалої і складної процедури, яка, по суті, дублює процедури, пройдені в США або ЄС.

Законом також доповнюється перелік незареєстрованих лікарських засобів, що можуть ввозитись на митну територію України, лікарськими засобами, призначеними для лікування рідкісних (орфанних) захворювань, які в установленому порядку допущені до застосування на території США або ЄС, незалежно від того, чи зареєстровані вони компетентними органами зазначених країн.